“北京三甲医院全断货”“广州药店库存清零”……近日,阿尔茨海默病(AD)国产口服药物甘露特钠胶囊的求助帖在社交平台持续刷屏,多地患者反馈医院开不出药,药店也“没货”。
有患者家属拨打当地12345,得到的回复是“甘露特钠胶囊许可到期,故暂时不能继续生产和销售。目前,企业提交的延续申请正在等待国家药监局审批,待管理部门审批通过后即可恢复生产销售”。
目前,我国阿尔茨海默病患者约有1507万。甘露特钠胶囊是全球首个靶向脑肠轴的系统治疗阿尔茨海默病的寡糖药物,于2019年11月获批在中国上市,治疗轻度至中度AD,改善患者认知功能。
这枚曾带来曙光的国产新药,突然卡在监管流程的链条中。患者和家属的焦虑情绪在等待中不断蔓延,社交平台上满是对药品短缺的担忧和无奈。
减量维持的患者
五月底的北京暑气蒸腾,周女士心中焦灼翻涌。远在成都的八旬父母——两位AD患者,药盒里的甘露特钠胶囊即将见底。这些维系病情的淡黄色药丸,如今在成都各大医院药房踪迹难寻。
四年前,父亲确诊AD,开始服用国产新药甘露特钠。去年底,母亲也被确诊为早期患者,同样加入了用药行列。
“父亲确诊这些年,病情确实在发展,但用药后,进展速度我们还能接受。”更令周女士看到希望的是母亲的变化:用药前,母亲常常刚喝过水就忘记,上午吃的饭中午便记不清;用药后,“她的记忆不会那么快消失了”。
这份脆弱的安稳在今年三四月份被打破。像往常一样,周女士前往医院为父母开药。父亲每日需服用6粒甘露特钠,母亲则是3粒。过去一次能开足数周的药量,那次却被拦腰斩断,“只开了平常量的一半”。待到“五一”假期,她再带父母奔波于各大三甲医院时,得到的答复一致:“没药了”。
周女士开始感到恐慌。这款药需长期服用,“一旦停了,会不会加速病情恶化?”她紧急拨打药企400热线电话,得到的解释是“批号问题”,承诺只是“短时间停工”,并非永久停产。焦虑并未因此消散,她只能在北京的医院辗转,“抢”出仅够维持一个月的药量。
寻找替代方案也成了泡影。周女士早前咨询过医生,父亲病情较重,上过昂贵的新药但效果不佳;母亲虽可能适用,但经济上无力承担。其他常规药物,父亲早已用至最大剂量。“现在我们没有其他可替代的药物,只能减量维持。”周女士的声音里透着无奈。
十盒药的囤守
同样的暑气炙烤着南京。焦女士家中还备着十盒甘露特钠,这是维系八旬母亲病情的两个月用药量。
时间倒回2011年,母亲的记忆开始出现问题。“没吃药时,病情一天天恶化。”后来,母亲被顽固的焦虑缠绕,“一件事在脑子里反复打转,不做就不罢休”。最煎熬的是2016年,那年父亲患病,母亲却时常怀疑家人不给父亲治病。
转机在2019年深秋降临。当新闻弹出甘露特钠上市的消息,焦女士跑遍南京城寻觅,终于寻得此药。服用两个月后,她捕捉到母亲身上的细微变化:以前眼神木讷空洞,后来眼里慢慢有了点光。“病情发展虽未停止,但速度明显放缓。”她说,这对照顾阿尔茨海默病患者多年的家庭而言,已是难得的慰藉。
今年四月,焦女士去医院开药。“以前能开两三个月,这次只给一个月。”药房窗口工作人员给她的解释是“医保控费”。
然而随着“甘露特钠胶囊全国多地断供”的消息屡见报端,焦女士隐约感到事情并非如此简单。于是,她当机立断再次奔赴医院,凑足了两个月的储备。
“我们可不敢断药。”焦女士坦言,“其他药物或无效,或因副作用太大不得不停用,甘露特钠成为唯一选择。”
审批流程下的家庭
“与当前上市的AD药物相比,甘露特钠的独特价值在于兼具‘认知持续改善’和‘改变病程’双重效果,且安全性良好、可及性高。”东南大学附属中大医院神经内科副主任耿磊钰表示,该药纳入医保后,患者全年平均支付费用约5000元,远低于进口抗体药物年费用20多万元。更关键的是其作用机制:3300例上市后研究中期数据分析结果显示,16%患者用药表现出疗效指标稳定甚至改善,其中31%初治患者中疗效更好,呈现“逆转趋势”。这些研究印证甘露特钠兼具“缓解症状+改变病程”双重潜力。
“我理解已获批药物需要再评审的必要性。流程要遵守,但能不能同步推进?”周女士的声音承载着无数AD患者家庭的共同忧虑。尤其当得知父母均有此病史,年过五十的她亦感到遗传阴影的迫近。
“护理阿尔茨海默病患者本已极度艰辛,若再断药加重病情……”焦女士的未尽之言化作一声叹息。
如今,药企生产线上批号的更迭,监管环节中流程的流转,落在每个具体家庭身上,就是父母能否记起一顿饭、一杯水,是无数儿女能否留住至亲记忆的倒计时。
在回复《医师报》询问时,甘露特钠胶囊生产企业绿谷医药科技有关人士表示,截至目前,该药品的补充申请正处于产品常规综合评审阶段,完成后将尽快恢复生产和供应。但内部人士透露,甘露特钠生产线已全面停工,等待评审结束后复产。
